MS tedavisinde çığır açan gelişme: Vücut içinde üretilen hücresel tedavi hastalığı geriletiyor

Tıp dünyasında genetik mühendislik ve hücresel tedavi alanında tarihi bir başarıya imza atıldı. Saygın tıp yayını The New England Journal of Medicine bünyesinde yayımlanan yeni bir araştırma, MS (Multipl Skleroz) ve benzeri ağır otoimmün hastalıklara karşı geliştirilen in vivo (vücut içi) CAR-T hücresi tedavisinin ilk klinik sonuçlarını kamuoyuna duyurdu.

Geleneksel yöntemlerde hastadan alınan kan hücrelerinin laboratuvarda genetik olarak düzenlenip yeniden vücuda verilmesi (“ex vivo”) haftalar sürerken; tek bir enjeksiyonla vücudun kendi içinde tedavi edici hücreler üretmesini sağlayan bu yeni yöntem, süreçleri oldukça hızlandırdı.

TEK BİR ENJEKSİYONLA BAĞIŞIKLIK SİSTEMİ SIFIRLANIYOR

Çin’deki Huazhong Bilim ve Teknoloji Üniversitesi ile tıp merkezlerinin ortaklaşa yürüttüğü çalışmaya, MS ve kas harabiyetine yol açan otoimmün rahatsızlıkları bulunan 16 hasta katıldı. Araştırmacılar, genetiki değiştirilmiş zararsız bir lentivirüs aracılığıyla hastaların T hücrelerine kimerik antijen reseptörü (CAR) üretme talimatı verdi.

Vücut içinde hızla çoğalan bu koruyucu hücreler, sağlıklı dokulara saldıran hatalı B hücrelerini ve otoantikorları yok etti. Tedavinin ardından vücudun ürettiği yeni B hücrelerinin artık sağlıklı dokulara saldırmadığı, yani bağışıklık sisteminin adeta “fabrika ayarlarına” döndüğü saptandı.

MOTOR BECERİLERDE VE KAS GÜCÜNDE BELİRGİN İYİLEŞME

Tedaviyi alan MS hastalarının motor ve zihinsel (bilişsel) fonksiyonlarında belirgin ilerlemeler kaydedilirken, kronik yorgunluk şikayetlerinin azaldığı görüldü. Kas iltihaplanması yaşayan diğer hastalarda ise kas gücü skorlarının yükseldiği ve enflamasyonun gerilediği belgelendi.

Uzmanlar, hastaların çoğunda görülen iltihabi reaksiyonların hafif seyrettiğini ve yan etkilerin iki hafta içinde kontrol altına alınabildiğini bildiriyor.

KANSER RİSKİNE KARŞI UZUN SÜRELİ TAKİP ŞARTI

Hücresel tedavinin tıp dünyasında büyük heyecan yarattığını belirten Alman ve Çinli bilim insanları, yöntemin klinik olarak yaygınlaşması için temkinli olunması gerektiği konusunda uyarıda bulunuyor. Virüs aracılığıyla aktarılan genetik materyalin uzun vadede mutasyona uğrama ve hücreleri kanserleştirme riski taşıdığı ifade ediliyor.

Bu nedenle araştırmaya katılan hastaların en az 10 yıl boyunca olası kanser vakaları, enfeksiyonlar ve hastalığın nüksetmesi ihtimaline karşı sıkı takibe alınacağı bildirildi. Geniş katılımlı kontrol gruplarıyla yapılacak Faz II ve III denemelerinin ardından yöntemin tüm dünyada rutin tedavi protokolü haline gelmesi hedefleniyor.